開催案内

平成23年度より開催いたしております国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラムを、今年度も諸先生のご配慮により、別紙に示す日程で開催する運びとなりました。　
　現在、欧米では難治性遺伝性疾患に対し多くの遺伝子治療が行われ、有効な治療成績を上げています。一方、我が国には遺伝子治療を支えるインフラが整備されていないことから、遺伝子治療臨床研究が遅々として進まず、患者に有効な治療法を提供できない状況になっています。特に、欧米では遺伝子治療が治験ベース（clinical trial）で行われるのに対し、我が国では製薬企業の関心の低さから、いまだ臨床研究ベース（clinical research）で行われているのが実情で、この点を解決しない限り、今後の我が国の遺伝子治療の発展はないと言っても過言ではありません。
第3回目のフォーラムではこの点に焦点を当て、具体的に、現在、海外で行われている治験ベースの遺伝子治療を我が国に導入する際、何が求められ、何が問題になるかを各先生より提示していただき、そこでの議論を深めることで何らかの解決の糸口を見つけたいと考えています。
　本フォーラムに関し医師・研究者のみならず、患者様や創薬等に関わる企業の方々など関係者各位にご参加頂きたく、ここにご案内申し上げる次第です。

謹白

実行委員長 衛藤　義勝（東京慈恵会医科大学遺伝病研究講座教授）
委　員 小野寺雅史（国立成育医療研究センター 成育遺伝研究部部長）
大橋　十也（東京慈恵会医科大学DNA医学研究所副所長・遺伝子治療研究部部長）
奥山　虎之（国立成育医療研究センター ライソゾーム病センター長）
藤本　純一郎（国立成育医療研究センター 臨床研究センター長）
主　催 国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラム実行委員会
厚生労働科学研究費「難治性疾患等克服研究事業（代表：衛藤義勝）」
厚生労働科学研究費「成育疾患克服等次世代育成基盤研究事業（代表：小野寺雅史）」
厚生労働科学研究費「政策創薬マッチング研究事業（代表：奥山虎之）」
後　援 NPO法人日本ライソゾーム病研究センター
日本遺伝子治療学会
日本先天代謝異常学会
食細胞機能異常症研究会

第3回国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラムプログラム

日　時 2013年1月17日　（木）
場　所 女性就業支援センター（東京都港区芝５－３５－３）
総合司会 小林　博司　（東京慈恵医科大学ＤＮＡ医学研究所）
13:00

開会挨拶

奥山虎之        第3回フォーラム実行委員長
山本尚子        厚生労働省健康局疾病対策課長
桑島昭文        厚生労働省雇用均等児童家庭局母子保健課長
小澤敬也        日本遺伝子治療学会副理事長

13:15-15:00

第1部　神経難病に対する遺伝子治療臨床研究の現状

座長　　大橋十也　（東京慈恵会医科大学　DNA医学研究所）
　　　　　奥山虎之　（国立成育医療研究センター　ライソゾーム病センター）

「Clinical trial of intra-cerebral gene therapy for lysosome storage diseases」
Karen AiachCEO/Founder Lysogene
「Hematopoietic stem cell gene therapy for lysosomal storage disorders」
Alessandra Biffi  The San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET)
15:00-15:10

休憩
15:10-16:00

第2部：　遺伝子治療臨床研究の今

座長　　遠藤文夫（熊本大学大学院医学薬学研究部小児科学分野）
　　　　　藤本純一郎（国立成育医療研究センター臨床研究センター）

「慢性肉芽腫症の遺伝子治療　日本における取り組み」
小野寺雅史　（国立成育医療研究センター　成育遺伝研究部長）
「アデノ随伴ウイルスベクターによる血友病Bの遺伝子治療」
Friedrich Scheiflinger, PhD, Vice President, Global Biologics Research, Baxter
16:00-17:30

第3部　シンポジウム　「遺伝性稀少疾患に対する遺伝子治療の実施に向けて」- 国際共同治験体制をいかに構築していくか -

司会　　衞藤義勝（東京慈恵会医科大学遺伝病研究講座）
　　　　　小野寺雅史（国立成育医療研究センター　成育遺伝研究部）

1.　16:00～16:15

「国内外の遺伝子治療臨床研究に関する審査体制の違いについて」
島田　隆（日本医科大学生化学）

2.　16:15～16:30

「国内外の遺伝子治療に関する指針及びICH遺伝子治療専門家会議について」
内田　恵理子　（国立医薬品食品衛生研究所遺伝子細胞医薬品第一室）

3.　16:30～16:45　

「我が国の遺伝子治療治験に関する手続きについて」
PMDA　（予定）

4.  16:45～17:00　

「欧州の遺伝子治療治験に関する手続きについて」
Lysogene社　（予定）

5.　17:00～17:15

「遺伝子治療関係の開発を行った企業からの提言・その1」
タカラバイオ社　（予定）

6.　17:15～17:30

「遺伝子治療関係の開発を行った企業からの提言・その2」
アンジェスMG社　（予定）

7.　17:30～

総合討論
18:30

閉会の挨拶　　　金田安史　日本遺伝子治療学会理事長

主催
厚生労働科学研究費難治性疾患等克服研究事業（代表：衞藤義勝）
厚生労働科学研究費成育疾患克服等次世代育成基盤研究事業（代表：小野寺雅史）
厚生労働科学研究費政策創薬マッチング研究事業（代表：奥山虎之）
後援
NPO法人日本ライソゾーム病研究センター
日本遺伝子治療学会
日本先天代謝異常学会
食細胞機能異常症研究会

開催概要

日　時
平成25年１月17日（木）13：00～18：30予定
会　場
女性就業支援センター　JR田町駅（徒歩３分）
〒108-0014 東京都港区芝５－３５－３
TEL：０３－５４４４－４１５１
地図
定 員
200名
参加費
無 料
留意事項
・無許可の写真撮影、録音等は禁止させていただきます
・最新の情報を自由にお話いただくためスライドコピー資料は作成しません
・積極的な質問をお願いします（質問に際してご所属・お名前は言わなくて結構です）
連絡先
東京慈恵会医科大学ＤＮＡ医学研究所遺伝子治療部・小林博司
電話　０３－３４３３－１１１１、内線２３８６

参加申込

参加申込
添付の受講申込書に必要事項を記入の上、ファックスにてフォーラム運営事務局の株式会社キタ･メディア　担当：北畠（Fax：03-3814-1448）までお申し込み下さい。
または、ホームページ（http://www.jikei-idennbyou.jp/3rd_gt-forum.html）にてお申し込み下さい。
申し込みを受け付けましたら参加証を送付致しますので、当日受付へご提出下さい。
申込締切
平成25年1月11日（金）
（定員になり次第締め切らせていただきますので、ご了承下さい）
参加申込（フォーム） 参加申込書（PDF）ダウンロード

ポスター

第3回国際協力遺伝病遺伝子フォーラムポスター（PDF）